脂質ナノ粒子（LNP）は、遺伝子編集療法において重要な役割を果たすことができます. IntelliaTherapeuticsとRegeneronは最近、共同開発プログラムであるntra-2001、全身CRISPR / Cas9療法が、第I相臨床試験で肯定的な結果を達成したことを発表しました. NTLA2001の単回投与により、血清トランスチロキシンタンパク質レベル（TTR）が平均87％減少し、28日目に最大96％減少しました.CRISPR/ Cas9は、遺伝子編集ツールであり、患者の染色体と潜在的な遺伝子変異を修正します.Ntra-2001は、多発神経障害を伴う遺伝性トランスチロキシンタンパク質媒介アミロイドーシス（ATTRV-PN）のCRISPR / CAS9ベースの治療法です.

Intellia Therapeuticsによると、NTRA-2001は、ヒトにおけるLNPの標的化送達であり、疾患の原因となる遺伝子を選択的にノックアウトし、標的化された挿入によって必要な遺伝子機能を回復します.第I相試験で治療された6人の患者のうち3人は0.1mg / kg ntLA-2001の用量を受け、他の3人は0.3mg / kg NTLA2001の用量を受けました.28日目に、TTRは患者で平均52％減少しました0.1mg / kgを投与され、0.3mg / kgを投与された患者では87％、1人の患者では97％減少しました.

IntelliaTherapeuticsの特許で明らかにされているように、LNPには、カプセル化とin vivoエスケープ用のアミン脂質、安定化用の中性脂質とヘルパー脂質、およびクローキング脂質が含まれています.一般に、CRISPR / Cas9で使用されるLNPSには、DSPC、コレステロール、PE2K-DMG、およびその他のリポソームが含まれます.これらは、mRNAワクチンのLNPSに使用されるものとほとんど同じです.

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リファレンス

1. IntelliaTherapeutics. （2021）出典：Intellia Therapeuticsの取得：https：//www.intelliatx.com/crisprcas9/types-of-edits-2/

2.IntelliaTherapeutics（NTLA.us）とRegentium（RegN.us）は、最初のCRISPR臨床試験の結果を発表しました.取得元：baidu：https：//baijiahao.baidu.com/s？id = 1703680441595581467 & wfr = spider & for = pc