COVID-19 に対する 2 種類の mRNA ワクチンの急速な開発と承認が完全な成功であったこと、または遺伝子治療の進化する分野がさまざまな希少疾患に対して複数の成功した治療法を提供したことに異議を唱える人はほとんどいません。それでも、ゲノム医療は、改善された送達手段の開発から製造の合理化に至るまで、さらなる革新の機が熟した分野です。
ゲノム医療の 3 つの分野、すなわち遺伝子編集、遺伝子治療、mRNA 医薬品は、開発への統合アプローチから大きな恩恵を受ける可能性があります。これらのモダリティはすべて、がん、自己免疫疾患、まれな遺伝性疾患などを治療する革新的な治療法の開発に大きな可能性を秘めています。効率的なエンドツーエンドの開発と製造を可能にする最先端のツールを組み立てるには、開発プロセスの早い段階でパートナーと協力することが重要です。
効率改善のための遺伝子編集のカスタマイズ
CRISPR 遺伝子編集は、がんの CAR-T 細胞、糖尿病を治療する遺伝子編集幹細胞、血液疾患のベータサラセミアを治療する生体外遺伝子編集など、さまざまな用途の治療法として開発されています。
Integrated DNA Technologies (IDT)* は、一般的な CRISPR 研究アプリケーション、およびプライム編集や Cas13 酵素を使用した研究などの新しい遺伝子編集アプローチに合わせてガイド RNA をカスタマイズできます。IDT は、HiFi CRISPR-Cas9 ヌクレアーゼを備えた Alt-R™ CRISPR-Cas9 システムも提供しています。これにより、遺伝子編集で懸念される可能性のあるオフターゲット アクティビティが少なくなり、より正確な遺伝子編集が可能になります。
Aldevron は、実験的治療の加速に役立つ追加の研究グレードおよび GMP バージョン (SpyFiTM Cas9 Nuclease) を提供しています。Aldevron は外部パートナーとも提携しており、Inscripta の野生型 MAD7™ CRISPR Type-V ヌクレアーゼである Eureca-V™ Nuclease などの新規 CRISPR ヌクレアーゼの完全なライブラリを資格のある顧客に提供できます。
遺伝子治療の提供を改善する
脂質ナノ粒子 (LNP) は、mRNA、CRISPR コンポーネント、その他の核酸を細胞に送達するために広く使用されていますが、LNP の化学とプロセスの開発は困難です。Precision NanoSystems (PNI) には、LNP の開発と製造のプロセスを容易にする高度な技術があります。その GenVoy Delivery Platform には、ワクチン、遺伝子編集、細胞療法などの主要なアプリケーション向けに最適化された新しい脂質ライブラリと LNP 試薬が含まれています。また、研究者は、PNI のデスクトップ NanoAssemblr® プラットフォームと NxGen™ マイクロフルイディクスを使用して、少量の発見研究から GMP 生産まで拡張可能な生産プロセスを使用して、整形式で安定した LNP を作成できます。
遺伝子治療や細胞治療に使用されるウイルスベクターの需要も高く、開発と製造を容易にする技術の必要性が高まっています。Aldevron は、ウイルスベクターの開発に不可欠な一連のプラスミドを提供しています。また、いくつかの重要なパートナーシップの助けを借りて、ダナハーのライフ サイエンス企業は、遺伝子治療メーカーと協力して製造プロセスの効率を改善しています。
たとえば、2019 年、Aldevron は Nature Technology Corporation (NTC) と提携しました。NTC は、NanoplasmidTM ベクター技術と抗生物質を使用しない RNA-OUTTM 選択可能技術を提供しており、どちらもウイルスベクター製造の効率を向上させます。
ウイルスベクター製造の消耗品と機器の分野では、Pall Corporation と Cytiva が Andelyn Biosciences と提携しています。Andelyn は、Pall と Cytiva に、消耗品、機器、ソフトウェアのパフォーマンス、および生産量に関するフィードバックを提供します。その後、Pall と Cytiva はその情報を基に、顧客の製造プロセスを改善するためにリアルタイムで変更を加えることができます。
次世代の mRNA を強化
COVID-19 と戦うための mRNA ワクチンの成功に後押しされて、いくつかの企業は、他の感染症を予防し、さまざまな病気を治療するための mRNA 医薬品を開発しています。これらには、プラスミド DNA バックボーンも必要です。
たとえば、Aldevron はバイオ医薬品のイノベーターと協力して、カスタマイズされた mRNA、高品質の酵素、mRNA 合成用の直線化されたプラスミド DNA を提供しています。これは、重要な試薬、品質管理アッセイ、精製プロセス、および発見から臨床試験までの mRNA 開発をサポートできるその他のサービスのワンストップ ショップです。
mRNA の送達に使用される LNP は、面倒なプロセスで手作業で作成されていましたが、PNI の NanoAssemblr® プラットフォームにより、開発者は安定した LNP を迅速に作成するための自動化されたソリューションを利用できるようになりました。PNI の顧客の 1 人が、パイプラインのすべての薬剤の開発期間を 10 か月短縮したと報告したほどの速さです。
mRNA の主要なボトルネックは、商業生産に適した規模にすることです。mRNAの量は、適応症や薬の効力などの要因によって大きく異なる可能性があるため、これは困難な場合があります. 一部の製品 (たとえば、COVID ワクチン) は、世界的な需要を満たすために膨大な生産能力を必要とする一方で、ミリグラム単位の生産量しか必要としない製品もあります。
mRNA 治療薬の大規模生産の準備が整うと、Cytiva はさまざまなソリューションに介入できます。Cytiva の FlexFactory™ と KUBio™ は、カスタマイズして顧客に提供できる柔軟な製造システムです。FlexFactory と KUBio は、新規または既存の製造設定にインストールでき、mRNA 生産の迅速な変更を可能にします。Cytiva は、さまざまな mRNA 精製、カプセル化、および無菌充填ソリューションも提供しています。
ゲノム医薬品の可能性を十分に実現するために、開発者は開発と製造を改善するための新しい統合された方法を採用する必要があります。このような取り組みは、mRNA、遺伝子治療、遺伝子編集、そして最も重要なこととして、これらの次世代技術の恩恵を受ける数百万 (または数十億) の患者の明るい未来を保証します。
上記ニュースは以下から。
