siRNA標的修飾は、RNA干渉技術に基づく遺伝子サイレンシング法であり、その基本原理は、特定の配列を持つsiRNA分子を利用して特定の遺伝子を標的とし、それによって遺伝子の発現を阻害することです。この技術は、特に癌や遺伝性疾患の治療において、疾患の治療に強力なツールを提供し、幅広い応用の可能性を示しています。

siRNAターゲティングのプロセスには、合成、成熟、ターゲティングという3つの主なステップが含まれます。まず、siRNAの前駆体mRNAが酵素ダイサーによって約21〜23塩基の二本鎖RNAに切断され、次に二本鎖RNAがRNA誘導遺伝子サイレンシング複合体（RISC）に結合して機能的に成熟したsiRNAを形成し、これがmRNAの相補配列に結合してmRNAの分解または翻訳抑制を媒介し、遺伝子サイレンシングの効果を実現します。遺伝子サイレンシングの効果を実現します。

適切な標的を選択するという点では、科学者は通常、標的遺伝子のmRNA配列のコーディング領域を選択し、他の遺伝子との配列類似性を避けて非特異的標的効果を最小限に抑えるようにします。標的効果を高めるために、標的遺伝子の領域の1/3を標的とすることが通常選択されます。siRNA配列を設計する場合、主にアンチセンス鎖と同義鎖で構成される21〜23ヌクレオチド長のRNA分子が選択されます。標的効果を高めるために、アンチセンス鎖と同義鎖の中間にLuHuヌクレオチドを追加して、アンチセンス鎖と同義鎖の間に安定した二次構造が形成されるのを防ぐことができます。

結論として、siRNA 標的修飾は RNA 干渉技術に基づく遺伝子サイレンシング法であり、疾患治療のための強力なツールを提供します。