Review Mol Ther. 2017年7月5日;25(7):1467-1475. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.03.013. Epub 2017年4月13日
遺伝子治療を可能にする脂質ナノ粒子システム
抽象的な
低分子干渉RNA（siRNA）、mRNA、プラスミドDNAなどの遺伝子医薬品は、病的遺伝子のサイレンシング、治療用タンパク質の発現、あるいは遺伝子編集技術を用いることで、多くの疾患を治療する遺伝子治療の可能性を秘めています。しかしながら、遺伝子医薬品を臨床応用するには、高度な送達システムが必要です。脂質ナノ粒子（LNP）システムは現在、遺伝子医薬品の臨床応用を可能にする主要な非ウイルス性送達システムです。2017年には、現在治療不可能なトランスサイレチン誘発性アミロイドーシスの治療薬として、LNP siRNA医薬品の承認申請が米国食品医薬品局（FDA）に提出される予定です。本稿ではまず、全身投与後に肝細胞における標的遺伝子のサイレンシングを可能にするLNP siRNAシステムの開発につながる研究を概説します。次に、タンパク質補充、ワクチン、遺伝子編集への応用を目指し、LNP技術をmRNAおよびプラスミドに拡張するための進展について概説します。最後に、遺伝子治療薬に適用されるLNP技術の現状における限界と、それらの限界を克服する方法について考察する。LNP技術は、堅牢かつ効率的な製剤プロセスに加え、効力、ペイロード、設計の柔軟性といった利点を有することから、遺伝子治療の大きな可能性を実現する有力な非ウイルス技術となるだろうと結論づけられる。
キーワード: 遺伝子編集、遺伝子治療、遺伝子医薬品、脂質ナノ粒子、mRNA、siRNA。
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