Review Research (ワシントンD.C.). 2024年6月18日 7:0370. doi: 10.34133/research.0370. eCollection 2024.
LNP-mRNAの治療応用の可能性を解き放つ：化学、製剤、臨床戦略
抽象的な
メッセンジャーRNA（mRNA）は革新的な治療法として登場し、様々な疾患の予防と治療に有望な道筋を示しています。新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対するmRNAワクチンの効果的な治療効果は、mRNA技術の無限の医療および治療の可能性を証明しています。mRNAの安定性、免疫原性、および精密な標的化に関連する課題の克服は、脂質ナノ粒子（LNP）の近年の進歩によって可能になりました。本レビューでは、最先端のLNP-mRNAベースの治療薬について、その構造、材料組成、設計ガイドライン、スクリーニングの原則などを含めてまとめています。さらに、眼科疾患、癌免疫療法、遺伝子編集、希少疾患治療など、幅広い治療におけるLNP-mRNA治療薬の現在の前臨床および臨床の動向についても取り上げます。特に、LNP-mRNAワクチンのより広範な治療薬への応用と進化に注目しています。本稿では、肝外標的効果の不十分さ、投与量の増加、安全性への懸念、そして大規模生産手順の課題といった懸念事項について考察します。本議論は、LNP-mRNA治療薬の短期および長期の臨床開発展望に関する洞察と展望を提供するものと考えられます。
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