「Zip-to-Cytosol(細胞質へのジッパー結合)」:グルタチオン切断型フッ素化ポリプレックスが、一桁ナノモル濃度の投与量で90%を超える遺伝子サイレンシングを実現
要旨
siRNAの安全かつ強力な細胞質送達のために、フッ素化ジスルフィド架橋ポリプレックスプラットフォーム(PFND)を開発した。分岐型PEI(25 kDa)をまずパーフルオロアシル化して膜ジッパーPF骨格を得て、続いてアジド(PF-N3)および歪みアルキン(PF-DBCO)ハンドルを直交的に導入し、siRNAの存在下でin situの銅フリークリック架橋反応を行わせた。得られた60 nmのポリプレックス(PDI
製品:NHS-PEG4-N3










