COVID-19 に対する 2 種類の mRNA ワクチンの急速な開発と承認が完全な成功であったこと、または遺伝子治療の進化する分野がさまざまな希少疾患に対して複数の成功した治療法を提供したことに異議を唱える人はほとんどいません。それでも、ゲノム医療は、改善された送達手段の開発から製造の合理化に至るまで、さらなる革新の機が熟した分野です。   ゲノム医療の 3 つの分野、すなわち遺伝子編集、遺伝子治療、mRNA 医薬品は、開発への統合アプローチから大きな恩恵を受ける可能性があります。これらのモダリティはすべて、がん、自己免疫疾患、まれな遺伝性疾患などを治療する革新的な治療法の開発に大きな可能性を秘めています。効率的なエンドツーエンドの開発と製造を可能にする最先端のツールを組み立てるには、開発プロセスの早い段階でパートナーと協力することが重要です。   効率改善のための遺伝子編集のカスタマイズ CRISPR 遺伝子編集は、がんの CAR-T 細胞、糖尿病を治療する遺伝子編集幹細胞、血液疾患のベータサラセミアを治療する生体外遺伝子編集など、さまざまな用途の治療法として開発されています。   Integrated DNA Technologies (IDT)* は、一般的な CRISPR 研究アプリケーション、およびプライム編集や Cas13 酵素を使用した研究などの新しい遺伝子編集アプローチに合わせてガイド RNA をカスタマイズできます。IDT は、HiFi CRISPR-Cas9 ヌクレアーゼを備えた Alt-R™ CRISPR-Cas9 システムも提供しています。これにより、遺伝子編集で懸念される可能性のあるオフターゲット アクティビティが少なくなり、より正確な遺伝子編集が可能になります。   Aldevron は、実験的治療の加速に役立つ追加の研究グレードおよび GMP バージョン (SpyFiTM Cas9 Nuclease) を提供しています。Aldevron は外部パートナーとも提携しており、Inscripta の野生型 MAD7™ CRISPR Type-V ヌクレアーゼである Eureca-V™ Nuclease などの新規 CRISPR ヌクレアーゼの完全なライブラリを資格のある顧客に提供できます。   遺伝子治療の提供を改善する 脂質ナノ粒子 (LNP) は、mRNA、CRISPR コンポーネント、その他の核酸を細胞に送達するために広く使用されていますが、LNP の化学とプロセスの開発は困難です。Precision NanoSystems (PNI) には、LNP の開発と製造のプロセスを容易にする高度な技術があります。その GenVoy Delivery Platform には、ワクチン、遺伝子編集、細胞療法などの主要なアプリケーション向けに最適化された新しい脂質ライブラリと LNP 試薬が含まれています。また、研究者は、PNI のデスクトップ NanoAssemblr® プラットフォームと NxGen™ マイクロフルイディクスを使用して、少量の発見研究から GMP 生産まで拡張可能な生産プロセスを使用して、整形式で安定した LNP を作成できます。   遺伝子治療や細胞治療に使用されるウイルスベクターの需要も高く、開発と製造を容易にする技術の必要性が高まっています。Aldevron は、ウイルスベクターの開発に不可欠な一連のプラスミドを提供しています。また、いくつかの重要なパートナーシップの助けを借りて、ダナハーのライフ サイエンス企業は、遺伝子治療メーカーと協力して製造プロセスの効率を改善しています。   たとえば、2019 年、Aldevron は Nature Technology Corporation (NTC) と提携しました。NTC は、NanoplasmidTM ベクター技術と抗生物質を使用しない RNA-OUTTM 選択可能技術を提供しており、どちらもウイルスベクター製造の効率を向上させます。 ウイルスベクター製造の消耗品と機器の分野では、Pall Corporation と Cytiva が Andelyn Biosciences と提携しています。Andelyn は、Pall と Cytiva に、消耗品、機器、ソフトウェアのパフォーマンス、および生産量に関するフィードバックを提供します。その後、Pall と Cytiva はその情報を基に、顧客の製造プロセスを改善するためにリアルタイムで変更を加えることができます。   次世代の mRNA を強化 COVID-19 と戦うための mRNA ワクチンの成功に後押しされて、いくつかの企業は、他の感染症を予防し、さまざまな病気を治療するための mRNA 医薬品を開発しています。これらには、プラスミド DNA バックボーンも必要です。   たとえば、Aldevron はバイオ医薬品のイノベーターと協力して、カスタマイズされた mRNA、高品質の酵素、mRNA 合成用の直線化されたプラスミド DNA を提供しています。これは、重要な試薬、品質管理アッセイ、精製プロセス、および発見から臨床試験までの mRNA 開発をサポートできるその他のサービスのワンストップ ショップです。   mRNA の送達に使用される LNP は、面倒なプロセスで手作業で作成されていましたが、PNI の NanoAssemblr® プラットフォームにより、開発者は安定した LNP を迅速に作成するための自動化されたソリューションを利用できるようになりました。PNI の顧客の 1 人が、パイプラインのすべての薬剤の開発期間を 10 か月短縮したと報告したほどの速さです。   mRNA の主要なボトルネックは、商業生産に適した規模にすることです。mRNAの量は、適応症や薬の効力などの要因によって大きく異なる可能性があるため、これは困難な場合があります. 一部の製品 (たとえば、COVID ワクチン) は、世界的な需要を満たすために膨大な生産能力を必要とする一方で、ミリグラム単位の生産量しか必要としない製品もあります。   mRNA 治療薬の大規模生産の準備が整うと、Cytiva はさまざまなソリューションに介入できます。Cytiva の FlexFactory™ と KUBio™ は、カスタマイズして顧客に提供できる柔軟な製造システムです。FlexFactory と KUBio は、新規または既存の製造設定にインストールでき、mRNA 生産の迅速な変更を可能にします。Cytiva は、さまざまな mRNA 精製、カプセル化、および無菌充填ソリューションも提供しています。 ゲノム医薬品の可能性を十分に実現するために、開発者は開発と製造を改善するための新しい統合された方法を採用する必要があります。このような取り組みは、mRNA、遺伝子治療、遺伝子編集、そして最も重要なこととして、これらの次世代技術の恩恵を受ける数百万 (...

次世代の COVID-19 ワクチンは、SARS-CoV-2 ウイルスの進行中の進化と、現在のワクチンに対する中和抗体応答の急速な衰退期間のために重要です。mRNA ワクチン mRNA-1273 および BNT162b2 は、野生型スパイクの融合前安定化三量体 (S-2P) をコードする線形転写産物を使用して開発されました。 .529。最近、VFLIP (5 つの (V) プロリン、柔軟にリンクされた、プロトマー間ジスルフィド) と呼ばれるスパイク三量体の新しいバージョンが開発されました。野生型スパイクの元のアミノ酸配列に基づいて、VFLIP は 5 つのプロリン置換、柔軟な切断部位アミノ酸リンカー、およびプロトマー間ジスルフィド結合を使用して遺伝子操作されました。ネイティブのようなグリコシル化を持つことが示唆されています。S-2Pとは対照的に、融合前の三量体の安定性が高い。ここでは、新たなバリアント (K417N、L452R、T478K、E484K、N501Y、および D614G) を反映する 6 つの合理的に置換されたアミノ酸を含むスパイクタンパク質 VFLIP-X が、次世代の SARS-CoV-2 の有望な候補を提供することを報告します。ワクチン。VFLIP-Xを産生する環状mRNA（circRNA）ワクチンプロトタイプで免疫化されたマウスは、SARS-CoV-2の懸念バリアント（VOC）および関心バリアント（VOI）に対する追加免疫後最大7週間、検出可能な中和抗体力価を示しました。さらに、TH1 および TH2 応答のバランスは、VFLIP-X による免疫によって達成されました。研究者らの結果は、circRNA によって送達された VFLIP-X が体液性および細胞性免疫応答、ならびに SARSCoV-2 バリアントに対する広範な中和活性を誘導することを示しています。新たなバリアント (K417N、L452R、T478K、E484K、N501Y、および D614G) を反映する 6 つの合理的に置換されたアミノ酸を含むスパイクタンパク質 VFLIP-X が、次世代の SARS-CoV-2 ワクチンの有望な候補を提供することを報告します。VFLIP-Xを産生する環状mRNA（circRNA）ワクチンプロトタイプで免疫化されたマウスは、SARS-CoV-2の懸念バリアント（VOC）および関心バリアント（VOI）に対する追加免疫後最大7週間、検出可能な中和抗体力価を示しました。さらに、TH1 および TH2 応答のバランスは、VFLIP-X による免疫によって達成されました。研究者らの結果は、circRNA によって送達された VFLIP-X が体液性および細胞性免疫応答、ならびに SARSCoV-2 バリアントに対する広範な中和活性を誘導することを示しています。新たなバリアント (K417N、L452R、T478K、E484K、N501Y、および D614G) を反映する 6 つの合理的に置換されたアミノ酸を含むスパイクタンパク質 VFLIP-X が、次世代の SARS-CoV-2 ワクチンの有望な候補を提供することを報告します。VFLIP-Xを産生する環状mRNA（circRNA）ワクチンプロトタイプで免疫化されたマウスは、SARS-CoV-2の懸念バリアント（VOC）および関心バリアント（VOI）に対する追加免疫後最大7週間、検出可能な中和抗体力価を示しました。さらに、TH1 および TH2 応答のバランスは、VFLIP-X による免疫によって達成されました。研究者らの結果は、circRNA によって送達された VFLIP-X が体液性および細胞性免疫応答、ならびに SARSCoV-2 バリアントに対する広範な中和活性を誘導することを示しています。新しいバリアント (K417N、L452R、T478K、E484K、N501Y、および D614G) を反映する 6 つの合理的に置換されたアミノ酸を含む、次世代の SARS-CoV-2 ワクチンの有望な候補を提供します。VFLIP-Xを産生する環状mRNA（circRNA）ワクチンプロトタイプで免疫化されたマウスは、SARS-CoV-2の懸念バリアント（VOC）および関心バリアント（VOI）に対する追加免疫後最大7週間、検出可能な中和抗体力価を示しました。さらに、TH1 および TH2 応答のバランスは、VFLIP-X による免疫によって達成されました。研究者らの結果は、circRNA によって送達された VFLIP-X が体液性および細胞性免疫応答、ならびに SARSCoV-2 バリアントに対する広範な中和活性を誘導することを示しています。新しいバリアント (K417N、L452R、T478K、E484K、N501Y、および D614G) を反映する 6 つの合理的に置換されたアミノ酸を含む、次世代の SARS-CoV-2 ワクチンの有望な候補を提供します。VFLIP-Xを産生する環状mRNA（circRNA）ワクチンプロトタイプで免疫化されたマウスは、SARS-CoV-2の懸念バリアント（VOC）および関心バリアント（VOI）に対する追加免疫後最大7週間、検出可能な中和抗体力価を示しました。さらに、TH1 および TH2 応答のバランスは、VFLIP-X による免疫によって達成されました。研究者らの結果は、circRNA によって送達された VFLIP-X が体液性および細胞性免疫応答、ならびに SARSCoV-2 バリアントに対する広範な中和活性を誘導することを示しています。VFLIP-Xを産生する環状mRNA（circRNA）ワクチンプロトタイプで免疫化されたマウスは、SARS-CoV-2の懸念バリアント（VOC）および関心バリアント（VOI）に対する追加免疫後最大7週間、検出可能な中和抗体力価を示しました。さらに、TH1 および TH2 応答のバランスは、VFLIP-X による免疫によって達成されました。研究者らの結果は、circRNA によって送達された VFLIP-X が体液性および細胞性免疫応答、ならびに SARSCoV-2 バリアントに対する広範な中和活性を誘導することを示しています。VFLIP-Xを産生する環状mRNA（circRNA）ワクチンプロトタイプで免疫化されたマウスは、SARS-CoV-2の懸念バリアント（VOC）および関心バリアント（VOI）に対する追加免疫後最大7週間、検出可能な中和抗体力価を示しました。さらに、TH1 および TH2 応答のバランスは、VFLIP-X による免疫によって達成されました。研究者らの結果は、circRNA によって送達された VFLIP-X が体液性および細胞性免疫応答、ならびに SARSCoV-2 バリアントに対する広範な中和活性を誘導することを示しています。 この研究では、SINOPEG の次の製品を使用しました。 イオン性リピドイド SM-102 (Sinopeg)、 1,2-ジステアロイル-sn-グリセロ-3-ホスホコリン (DSPC、Sinopeg)、 コレス...

L-アルギニン (L-Arg) の枯渇は、がん治療において大きな注目を集めています。2 種類のアルギニン枯渇酵素、アルギニン デイミナーゼ (ADI) とヒト アルギナーゼ I の臨床試験が行われていますが、PEG 化のランダムな部位、補助因子としての重金属の低い有効性、および免疫原性がこれらの薬剤の性能を制限し、困難を引き起こしています。均一な生産で。ここでは、10 個の触媒金属イオンをスクリーニングし、Cys45 残基を PEG-マレイミドに結合させて活性の低下を最小限に抑え、均一な生成物を生成することにより、部位特異的なモノ PEG 化ヒト アルギナーゼ I 変異体を生成することに成功しました。金属イオンが豊富なヒト アルギナーゼ I 変異体 (HAI) の触媒効率の傾向は、Co2+ > Ni2+ ≫ Mn2+ でした。Co-HAI と Ni-HAI の全体的な kcat/KM 値は、Mn-HAI よりもそれぞれ 8.7 倍と 5.2 倍高かった。さらに、酵素動力学および円二色性分光分析の結果は、HAI 表面に結合した 20 または 40 kDa の直鎖および分岐 PEG が酵素活性およびタンパク質の二次構造に影響を与えないことを示しました。In vitro 研究では、Co-HAI-PEG20L と Ni-HAI-PEG20L の両方が 8 種類の癌細胞株の増殖を阻害することが示されました。マウスにおける薬力学的研究は、13 mg/kg の Co-HAI-PEG20L および 15 mg/kg の Ni-HAI-PEG20L の ip 投与が、投与後 120 時間以上にわたって検出限界未満の L-Arg レベルを維持できることを実証しました。 1回の注射。マウスの体重は、注射後 5 日以内に正常レベルに戻ることができ、投与量が十分に許容されたことを示しています。したがって、Ni-HAI-PEG20L と Co-HAI-PEG20L の両方ががん治療の有望な候補です。酵素動力学と円二色性分光分析の結果は、HAI 表面に結合した 20 または 40 kDa の直鎖および分岐 PEG が酵素活性とタンパク質の二次構造に影響を与えないことを示しました。In vitro 研究では、Co-HAI-PEG20L と Ni-HAI-PEG20L の両方が 8 種類の癌細胞株の増殖を阻害することが示されました。マウスにおける薬力学的研究は、13 mg/kg の Co-HAI-PEG20L および 15 mg/kg の Ni-HAI-PEG20L の ip 投与が、投与後 120 時間以上にわたって検出限界未満の L-Arg レベルを維持できることを実証しました。 1回の注射。マウスの体重は、注射後 5 日以内に正常レベルに戻ることができ、投与量が十分に許容されたことを示しています。したがって、Ni-HAI-PEG20L と Co-HAI-PEG20L の両方ががん治療の有望な候補です。酵素動力学と円偏光二色性分光分析の結果は、HAI 表面に結合した 20 または 40 kDa の直鎖および分岐 PEG が酵素活性とタンパク質の二次構造に影響を与えないことを示しました。In vitro 研究では、Co-HAI-PEG20L と Ni-HAI-PEG20L の両方が 8 種類の癌細胞株の増殖を阻害することが示されました。マウスにおける薬力学的研究は、13 mg/kg の Co-HAI-PEG20L および 15 mg/kg の Ni-HAI-PEG20L の ip 投与が、投与後 120 時間以上にわたって検出限界未満の L-Arg レベルを維持できることを実証しました。 1回の注射。マウスの体重は、注射後 5 日以内に正常レベルに戻ることができ、投与量が十分に許容されたことを示しています。したがって、Ni-HAI-PEG20L と Co-HAI-PEG20L の両方ががん治療の有望な候補です。In vitro 研究では、Co-HAI-PEG20L と Ni-HAI-PEG20L の両方が 8 種類の癌細胞株の増殖を阻害することが示されました。マウスにおける薬力学的研究は、13 mg/kg の Co-HAI-PEG20L および 15 mg/kg の Ni-HAI-PEG20L の ip 投与が、投与後 120 時間以上にわたって検出限界未満の L-Arg レベルを維持できることを実証しました。 1回の注射。マウスの体重は、注射後 5 日以内に正常レベルに戻ることができ、投与量が十分に許容されたことを示しています。したがって、Ni-HAI-PEG20L と Co-HAI-PEG20L の両方ががん治療の有望な候補です。In vitro 研究では、Co-HAI-PEG20L と Ni-HAI-PEG20L の両方が 8 種類の癌細胞株の増殖を阻害することが示されました。マウスにおける薬力学的研究は、13 mg/kg の Co-HAI-PEG20L および 15 mg/kg の Ni-HAI-PEG20L の ip 投与が、投与後 120 時間以上にわたって検出限界未満の L-Arg レベルを維持できることを実証しました。 1回の注射。マウスの体重は、注射後 5 日以内に正常レベルに戻ることができ、投与量が十分に許容されたことを示しています。したがって、Ni-HAI-PEG20L と Co-HAI-PEG20L の両方ががん治療の有望な候補です。Co-HAI-PEG20L を 13 mg/kg で、Ni-HAI-PEG20L を 15 mg/kg で投与すると、1 回の注射後 120 時間以上にわたって L-Arg レベルを検出限界未満に維持することができました。マウスの体重は、注射後 5 日以内に正常レベルに戻ることができ、投与量が十分に許容されたことを示しています。したがって、Ni-HAI-PEG20L と Co-HAI-PEG20L の両方ががん治療の有望な候補です。Co-HAI-PEG20L を 13 mg/kg で、Ni-HAI-PEG20L を 15 mg/kg で投与すると、1 回の注射後 120 時間以上にわたって L-Arg レベルを検出限界未満に維持することができました。マウスの体重は、注射後 5 日以内に正常レベルに戻ることができ、投与量が十分に許容されたことを示しています。したがって、Ni-HAI-PEG20L と Co-HAI-PEG20L の両方ががん治療の有望な候補です。 SINOPEG は 直鎖 PEG-マレイミドを供給できます: Chung SF、Kim CF、Tam SY、他 がんに対する持続性の治療薬としての生物工学によるアルギニン枯渇酵素 [J]。応用微生物学およびバイオテクノロジー、2020 年、104(6)。https://doi.org/10.1007/s00253-020-10484-4...

植物由来のコレステロールは、mRNA ワクチンの製造と遺伝子治療における最も重要な原料成分です。脂質ナノ粒子 (LNP) の重要な機能性賦形剤の 1 つとして、コレステロールは LNP エンドサイトーシスの仲介と LNP 構造の安定化に役割を果たします (コレステロールは細胞膜の流動性または剛性を高めるのに役立ち、コレステロールの添加はナノ粒子の安定性を向上させます)。 ）。一方、関連研究の急速な発展に伴い、脂質ベースの薬物送達システムは、感染症のワクチン、癌免疫療法など、より広い範囲の治療分野でますます重要になっています。 SINOPEG は、遺伝的リスクのない非動物由来の植物由来コレステロール製品を市場に供給し、動物由来コレステロールが動物ウイルスを運ぶリスクについての懸念を排除し、ハイエンド製剤賦形剤で使用できます: 低分子リポソーム薬、核酸酸性薬、mRNA ワクチン、およびタンパク質ベースの薬用の非動物由来の細胞培養培地。

6 月 13 日から 16 日まで米国サンディエゴで開催される BIO International Convention 2022 の SINOPEG のブース #2351 にお越しください。 SINOPEG は、主にドラッグ デリバリー システム (DDS) と新しい医療材料ビジネスに従事しています。SINOPEG は、高品質のポリエチレングリコール、ポリエチレングリコール誘導体、ブロック共重合体、抗糖尿病薬側鎖、脂質賦形剤 (mRNA 送達システムの成分)、ADC および ProTAC を研究、開発、および生産するための強力な技術予備力を持つ高レベルのチームを持っています。リンカーなど sales@sinopeg.com までご連絡ください#BIO

5 月 9 日から 12 日まで米国ボストンで開催される Tides USA 2022 の SINOPEG ブース #137 にお越しください。SINOPEG は、高品質のポリエチレングリコール、ポリエチレングリコール誘導体、ブロック共重合体、抗糖尿病薬側鎖、脂質賦形剤 (mRNA 送達システムの成分)、ADC および ProTAC を研究、開発、および生産するための強力な技術予備力を持つ高レベルのチームを持っています。リンカーなど、sales@sinopeg.com までご連絡ください。

5 月 9 日から 12 日まで米国ボストンで開催される Tides USA 2022 の SINOPEG のブース #137 にお越しください。

6 月 13 日から 16 日まで米国カリフォルニア州サンディエゴで開催される 2022 BIO International Convention の SINOPEG ブース #2351 にお越しください。 SINOPEG は、専門的な研究開発、製造、販売能力を備えたダイナミックな科学会社です。同社は主にドラッグデリバリーシステム（DDS）と新医療材料事業に従事しています。2011 年に設立された SINOPEG は、高品質のポリエチレングリコール、ポリエチレングリコール誘導体、ブロック共重合体、抗糖尿病薬側鎖、脂質賦形剤 (mRNA 送達システムの成分) を研究、開発、製造するための強力な技術予備力を持つ高レベルのチームを持っています。 、ADC および ProTAC リンカなど。 SINOPEG には、海外から帰国した医師や外国人専門家が率いる技術チームがあり、厦門大学、復旦大学、中国科学院化学研究所など、中国の有名な大学や研究機関と良好な協力関係を築いています。同社は一流の技術開発力を持ち、顧客のニーズに応じて、反応、精製、分離、最終製品分析などのサービスを提供しています。 SINOPEG は 24 の IP、19 の保留中の IP、および FDA の要件を満たす 6 つの DMF を保有しています。同社はISO13485認証を取得しています。ラボと生産ワークショップは、FDA の cGMP 基準に従って設計および構築されています。ICH-Q7A の要件に従って大規模な生産を組織し、世界中の顧客に高品質のポリエチレングリコール誘導体製品とサービスを提供します。