業界ニュース

LNP-mRNAの非免疫療法への応用：有効性と安全性の最大化 2025-07-15
Review Biomedicines. 2021年5月10日;9(5):530. doi: 10.3390/biomedicines9050530. LNP-mRNAの非免疫療法への応用：有効性と安全性の最大化抽象的な脂質ナノ粒子（LNP）を配合したメッセンジャーRNAベース（LNP-mRNA）ワクチンは、世界中で適用される最初のSARS-CoV-2ウイルスワクチンとして注目を集めました。mRNAベースの技術は、抗原やタンパク質をコードするmRNAの比較的単純かつ迅速なエンジニアリング、ゲノム統合が不要、他の生物製剤と比較して迅速かつ効率的な製造プロセスなど、以前から知られていた利点が検証され、幅広い用途の基礎を確立しました。LNP配合のin vitro転写（IVT）mRNAの本質的な免疫原性は、LNP-mRNAワクチンに有益です。しかし、標的mRNAの発現と生涯にわたる高用量の反復投与が必要なタンパク質補充のためのLNP-mRNAの治療用途では、免疫活性化を回避することが重要です。本レビューでは、mRNA、IVT副産物、およびLNPによって誘発される免疫活性化に関する現在の理解をまとめています。本稿では、安全性を重視しつつ、LNP-mRNAをタンパク質補充および希少疾患の治療に用いる前臨床研究および臨床試験の現状を包括的に概説します。さらに、免疫療法以外の用途におけるLNP-mRNAの薬理学および安全性の向上に向けた革新と戦略についても概説します。キーワード: LNP-mRNA、RNA タンパク質補充療法、サイトカイン、有効性、in vitro 転写 (IVT)、自然免疫、脂質ナノ粒子、非免疫療法への応用、希少疾患、安全性。製品に関する詳しい情報については、下記までお問い合わせください。米国電話: 1-844-782-5734 米国電話: 1-844-QUAL-PEG CHN 電話: 400-918-9898 メールアドレス: sales@sinopeg.com
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ワクチンおよび遺伝子治療用脂質ナノ粒子における脂質成分の役割 2025-07-11
Review Adv Drug Deliv Rev. 2022 Sep:188:114416. doi: 10.1016/j.addr.2022.114416. Epub 2022年7月3日ワクチンおよび遺伝子治療用脂質ナノ粒子における脂質成分の役割抽象的な脂質ナノ粒子（LNP）は、COVID-19に対するmRNAワクチンにおいて重要な役割を果たします。さらに、siRNA-LNP製品であるOnpattro®を含む多くの前臨床研究および臨床研究は、LNPが核酸ベースの治療法およびワクチンの可能性を解き放つことを強調しています。LNPの成功の鍵を理解するには、それらを構成する構成要素の役割を理解する必要があります。本レビューでは、サイズ、構造、安定性、見かけのpKa、核酸の封入効率、細胞への取り込み、エンドソームからの脱出という観点から、各脂質成分がLNP送達プラットフォームにどのような機能をもたらすかについて考察します。これを探求するために、リポソーム分野からの知見に加え、LNPに関する文献における画期的な論文や最近の論文を紹介します。また、蛍光読み取り、免疫原性／反応原性、および肝臓以外のLNP送達に基づいた、LNPのin vitro/in vivo研究に関連する課題と戦略についても考察します。どのような脂質成分を追加し、組み合わせるかなど、これらの基本的な課題をどのように追求するかによって、さまざまな疾患を治療するための LNP ベースの遺伝子治療およびワクチンの範囲が決まると考えられます。キーワード: 薬物送達、ヘルパー脂質、イオン化脂質、LNP、脂質ナノ粒子、核酸、PEG化脂質、物理化学的特性、ターゲティング、pK(a)。製品に関する詳しい情報については、下記までお問い合わせください。米国電話: 1-844-782-5734 米国電話: 1-844-QUAL-PEG CHN 電話: 400-918-9898 メールアドレス: sales@sinopeg.com
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RNA送達のための脂質ナノ粒子の化学 2025-07-08
レビュー Acc Chem Res. 2022年1月4日;55(1):2-12. doi: 10.1021/acs.accounts.1c00544. Epub 2021年12月1日. RNA送達のための脂質ナノ粒子の化学抽象的な脂質ナノ粒子（LNP）は、均質な脂質コアを持つ脂質小胞の一種です。これらの小胞は、小分子薬物および核酸送達に広く使用されており、最近ではCOVID-19 mRNAワクチンの送達プラットフォームとしての顕著な成功により大きな注目を集めています。それにもかかわらず、mRNAによって誘導される一過性タンパク質発現の有用性は、感染症に対するワクチンをはるかに超えており、癌ワクチン、タンパク質補充療法、および希少遺伝性疾患の遺伝子編集成分としても期待されています。しかし、裸のmRNAは本質的に不安定であり、ヌクレアーゼおよび自己加水分解によって急速に分解される傾向があります。LNP内にmRNAをカプセル化することで、mRNAは細胞外リボヌクレアーゼから保護され、細胞内mRNA送達が促進されます。このアカウントでは、RNA送達のためのLNPの中核的な機能について説明します。私たちは、mRNAを送達するために設計されたLNPに焦点を当てます。ただし、核酸の構造による共通点と相違点を強調するために、適切な場所に siRNA-LNP 送達の例も含めます。まず、LNP の概念、核酸を治療薬として利用することの利点と欠点、および LNP の分子構成の背後にある一般的な理由を紹介します。また、LNP ベースの核酸療法の最新の臨床成功についても簡単に説明します。次に、LNP の自己組織化の理論と方法について説明します。すべての製造方法の背後にある共通の考え方は、核酸と荷電脂質との間に静電相互作用を誘発し、疎水性相互作用を介してナノ粒子の成長を促進することです。最後に、各コンポーネントの基本的な特性と目的に特に注意を払って、LNP の構成を分析します。これには、特定された分子設計基準、商業的調達、細胞内輸送への影響、および LNP の特性への寄与が含まれます。LNP の主要成分の 1 つはイオン化脂質であり、これはエンドソーム膜との静電結合を開始し、細胞質への放出を促進します。しかし、他の脂質成分の役割も無視すべきではありません。なぜなら、それらはLNPの安定性、クリアランス、そして分布に関連しているからです。第4に、RNA送達に大きく影響する可能性のあるLNP構造全体の特性について概説します。これらの特性とは、LNPのサイズ、電荷、内部構造、脂質パッキング、脂質膜の水和、安定性、そして生体高分子への親和性です。また、こ�
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LNP-mRNAの治療応用の可能性を解き放つ：化学、製剤、臨床戦略 2025-07-04
Review Research (ワシントンD.C.). 2024年6月18日 7:0370. doi: 10.34133/research.0370. eCollection 2024. LNP-mRNAの治療応用の可能性を解き放つ：化学、製剤、臨床戦略抽象的なメッセンジャーRNA（mRNA）は革新的な治療法として登場し、様々な疾患の予防と治療に有望な道筋を示しています。新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対するmRNAワクチンの効果的な治療効果は、mRNA技術の無限の医療および治療の可能性を証明しています。mRNAの安定性、免疫原性、および精密な標的化に関連する課題の克服は、脂質ナノ粒子（LNP）の近年の進歩によって可能になりました。本レビューでは、最先端のLNP-mRNAベースの治療薬について、その構造、材料組成、設計ガイドライン、スクリーニングの原則などを含めてまとめています。さらに、眼科疾患、癌免疫療法、遺伝子編集、希少疾患治療など、幅広い治療におけるLNP-mRNA治療薬の現在の前臨床および臨床の動向についても取り上げます。特に、LNP-mRNAワクチンのより広範な治療薬への応用と進化に注目しています。本稿では、肝外標的効果の不十分さ、投与量の増加、安全性への懸念、そして大規模生産手順の課題といった懸念事項について考察します。本議論は、LNP-mRNA治療薬の短期および長期の臨床開発展望に関する洞察と展望を提供するものと考えられます。製品に関する詳しい情報については、下記までお問い合わせください。米国電話: 1-844-782-5734 米国電話: 1-844-QUAL-PEG CHN 電話: 400-918-9898 メールアドレス: sales@sinopeg.com
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集束超音波/マイクロバブル支援BBB開口はLNPを介した脳へのmRNA送達を促進する 2025-07-01
J Control Release. 2022年8月:348:34-41. doi: 10.1016/j.jconrel.2022.05.042. 電子出版 2022年6月1日集束超音波/マイクロバブル支援BBB開口はLNPを介した脳へのmRNA送達を促進する抽象的なメッセンジャーRNA（mRNA）医薬品は、特に脂質ナノ粒子（LNP）を用いたmRNA送達技術の進歩により、新たな治療アプローチとなっている。しかし、mRNAをカプセル化したLNP（mRNA-LNP）は、脳内での外来タンパク質の発現を妨げる血液脳関門（BBB）を自発的に通過できない。マイクロバブル支援集束超音波（FUS）BBB開口は、BBB透過性を一時的に高めることができる新しい技術である。本研究では、脳へのmRNA-LNPの静脈内送達について、FUS/マイクロバブル支援BBB開口を調査した。FUS照射強度は、出血や浮腫を起こさずにBBB開口が効率的に起こる1.5 kW/cm2に最適化した。特に脳のFUS照射側で、mRNA-LNPによる外因性タンパク質（ルシフェラーゼ）発現は、FUSとマイクロバブルを適用した場合にのみ起こった。この外因性タンパク質発現は、プラスミドDNA送達よりも迅速であったものの、発現時間は短かった。さらに、ミクログリアおよびCD31陽性血管内皮細胞では外来タンパク質の発現が観察されたのに対し、アストロサイトおよびニューロンでは発現は観察されなかった。これらの結果は、BBB開口法によって送達されるナノ粒子のラインナップにmRNA-LNPを追加することを裏付けている。キーワード: 血液脳関門 (BBB)、集束超音波 (FUS)、脂質ナノ粒子 (LNP)、メッセンジャーRNA (mRNA)、マイクロバブル。製品に関する詳しい情報については、下記までお問い合わせください。米国電話: 1-844-782-5734 米国電話: 1-844-QUAL-PEG CHN 電話: 400-918-9898 メールアドレス: sales@sinopeg.com
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全身免疫向けに調整されたmRNA-LNPワクチンは、脾臓免疫細胞を活性化することで強力な抗腫瘍免疫を誘導する。 2025-06-27
Mol Ther. 2022年9月7日;30(9):3078-3094. doi: 10.1016/j.ymthe.2022.07.007. 電子出版 2022年7月12日全身免疫向けに調整されたmRNA-LNPワクチンは、脾臓免疫細胞を活性化することで強力な抗腫瘍免疫を誘導する。抽象的なmRNAワクチンは最近、SARS-CoV-2に対して非常に有効であることが証明されました。その成功の鍵は、効率的なmRNA発現を可能にし、強力な抗体反応を誘導するアジュバント特性をワクチンに付与する脂質ナノ粒子（LNP）です。効果的な癌ワクチンには、抗体反応ではなく、長期にわたる質の高いCD8 T細胞反応が必要です。全身ワクチン接種が最も効果的な治療法と思われますが、抗原提示細胞へmRNAを送達するためにLNP組成の調整が必要です。実験計画法を用いて、mRNA-LNP組成を調整することで、1回の最適化サイクルで強力な腫瘍特異的CD8 T細胞反応を達成しました。最適化されたLNP組成は、複数の脾臓免疫細胞集団によるmRNAの取り込みを促進しました。I型インターフェロンと貪食細胞は、T細胞反応に必須であることがわかりました。驚くべきことに、ワクチン誘導性CD8 T細胞反応を刺激するB細胞の、これまで未解明だった役割も発見しました。最適化されたLNPは、非ヒト霊長類において脾臓を中心とした同様の生体内分布プロファイルを示し、肝臓および脾臓において組織病理学的変化を誘発しなかったことから、臨床試験における更なる評価が期待されます。これらの研究を総合すると、本研究はナノ粒子の組成とT細胞刺激能との関係を明らかにし、mRNA-LNPをベースとした効果的な抗腫瘍免疫療法の根底にあるメカニズムに関する新たな知見を提供します。キーワード: LNP、がん、実験計画法、肝外送達、免疫療法、mRNA、ワクチン接種。 DNA/RNA送達用賦形剤脂質製品に関する詳しい情報については、下記までお問い合わせください。米国電話: 1-844-782-5734 米国電話: 1-844-QUAL-PEG CHN 電話: 400-918-9898 メールアドレス: sales@sinopeg.com
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mRNA-LNP治療の最近の進歩：免疫学的および薬理学的側面 March 10,2025.
J Nanobiotechnologyをレビューします。 2022年6月14日; 20（1）：276。 doi：10。1186/s12951-022-01478-7。 mRNA-LNP治療の最近の進歩：免疫学的および薬理学的側面抽象的な過去10年間で、脂質ナノ粒子（LNP）によるメッセンジャーRNA（mRNA）治療薬の開発により、臨床試験の動員が促進され、治療モダリティの有効性が大幅に向上します。 COVID-19パンデミックのmRNA-LNPワクチンプラットフォームは、制御されていない免疫応答と不適切な薬理学的介入による高効率、安全性、および悪影響の課題を示しましたが、この途方もない効果を制限する可能性があります。現在の研究は、LNP組成と特性評価と免疫応答の相互作用を明らかにし、mRNA-LNP治療薬と樹状突起、マクロファージ、好中球細胞、および補体との相互作用を明確にします。次に、薬物動態や細胞の人身売買を含むmRNA-LNP送達の薬理学的プロファイルについて、がんの種類と感染症で詳細に議論されました。このレビュー研究では、臨床試験における免疫薬理学的反応の調節を通じて、mRNPの学際的な治療法を改善するための新しい重要な景観を開きます。キーワード：樹状細胞;免疫系;免疫原性;脂質ナノ粒子;薬理学的反応;通行料のような受容体; mRNA送達。 DNA/RNA送達の賦形剤脂質その他の製品情報については、までお問い合わせください米国電話：1-844-782-5734米国電話：1-844-QUAL-PEGCHN Tel：400-918-9898メール：sales@sinopeg.com
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脂質ナノ粒子（LNP）は、がん治療のためのmRNA送達を可能にします February 18,2025.
ADV Materを確認してください。 2023 Dec; 35（51）：E2303261。 doi：10。1002/adma。 202303261。EPUB2023 11月1日。脂質ナノ粒子（LNP）は、がん治療のためのmRNA送達を可能にします抽象的なメッセンジャーRNA（mRNA）は、コロナウイルス疾患2019（Covid-19）mRNAワクチン（Comirnaty and Spikevax）の成功により、さまざまな疾患の予防と治療に大きな注目を集めています。治療目的を満たすために、mRNAが標的細胞に侵入し、十分なタンパク質を発現する必要があります。したがって、効果的な配信システムの開発が必要かつ重要です。脂質ナノ粒子（LNP）は、いくつかのmRNAベースの治療法がすでに承認されているか、臨床試験中であるため、ヒトのmRNA応用を実際に加速した顕著な媒体を表しています。このレビューでは、mRNA-LNPを介した抗がん療法に焦点を当てています。 mRNA-LNP製剤の主な開発戦略を要約し、癌における代表的な治療アプローチについて説明し、この研究分野の現在の課題と将来の方向性を指摘しています。これらの配信されたメッセージが、癌療法におけるmRNA-LNP技術の応用をさらに改善するのに役立つことが期待されています。キーワード：がん療法;脂質ナノ粒子; mRNA送達; mRNA治療。その他の製品情報については、までお問い合わせください米国電話：1-844-782-5734米国電話：1-844-QUAL-PEGCHN Tel：400-918-9898メール：sales@sinopeg.com
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